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saiba o que é e para que serve

O primeiro medicamento de terapia gênica no País foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) na última semana. O tratamento, também o primeiro do tipo a ser autorizado na América Latina, é pioneiro em atacar a origem de doenças genéticas.

Esse primeiro medicamento é voltado para pessoas com distrofia hereditária da retina, doença que causa perda de visão. Mas o método está em pesquisa para aplicação em pacientes com outras condições relacionadas aos genes, como explica Juliana Sallum, oftalmologista e geneticista que trabalhou no desenvolvimento da terapia.

“É um marco que permite tratar doenças que não tinham tratamento”, afirma. A terapia gênica se baseia na adição de genes saudáveis para corrigir mutações no DNA que causam doenças.

O que é e como funciona a terapia gênica?

Elaborada por engenharia genética, é um tratamento avançado em que um vírus, que não causa danos a humanos, leva um gene saudável para fazer com que seja produzida uma enzima que não era produzida por um gene com mutação.

“É uma forma de tratar que coloca o material genético dentro da célula para fazer uma função que aquela célula não estava fazendo”, explica Juliana.

O primeiro medicamento do tipo aprovado no Brasilserve para tratar distrofias hereditárias da retina – como a amaurose congênita de Leber (ACL) e a retinose pigmentar – causadas por mutação num gene.

Essa alteração rompe células que formam a retina, levando à perda gradual da visão e progredindo para cegueira. No País, a distrofia é a segunda maior causa de baixa visão em crianças até 15 anos de idade. Até o momento, não havia tratamento para a doença.

O método está em estudo para outras doenças e é um avanço para tratar condições raras, que tem causa genética em sua maioria. “A confluência em pesquisas facilitou que acontecesse primeiro em oftalmologia”, aponta Juliana.

Quais são os efeitos?

As distrofias hereditárias da retina vão reduzindo o campo de visão e a capacidade de enxergar em ambientes com pouca luz, dificultando atividades diárias, como caminhar sozinho ou à noite.

Nos testes do medicamento, os pacientes fizeram percursos em ambientes com iluminações diferentes e as performances eram cronometradas. “É uma melhora impactante, que consegue dar mais independência à pessoa, para estudar, andar na rua”, avalia Juliana.

Quais são os riscos?

Segundo a oftalmologista, não foi detectado risco sistêmico. As alterações causadas pelo gene inserido não são incorporadas ao DNA e não são transmitidas para a geração seguinte.

O tratamento é aplicado de maneira cirúrgica, via injeção na região abaixo da retina, e os riscos são os de procedimentos do tipo.

Quanto custa?

O medicamento ainda não foi precificado, mas vai ter custo elevado. “Junta anos de pesquisa”, explica Juliana. A oftalmologista disse que espera que o método continue a ser estudado pela comunidade científica até ser uma forma comum de tratamento, com custos mais baixos no futuro.

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Fonte: Terra

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